造血细胞主要分布在骨髓腔的红骨髓中。血液系统对化疗药物的毒性反应是以红细胞、白细胞、血小板的生成减少为主要表现，故又可称为骨髓抑制作用。

化疗药物可抑制生长周期中未成熟阶段的细胞群，故对造血各系幼稚血细胞具有破坏作用。当血液中原有的成熟细胞寿命已尽，而骨髓内成长的新生血细胞又被化疗药物破坏，无法补充成熟的血细胞时，临床上即出现了血细胞异常表现。如红系异常时病人乏力、面色苍白，活动时胸闷、气短、心慌，严重者可有眩晕、昏厥等贫血症状；白系异常时病人易高热并伴有肺、皮肤、泌尿等组织和器官的感染症状；巨核系异常时，病人会有程度不同的出血症状。如牙龈出血、鼻出血、瘀斑、月经过多，严重者可发生血尿、血便及脑血管意外等。化验检查显示：红细胞、白细胞、血小板数量均减少。

可引起造血系统毒性的主要药物有：长春新碱、环磷酸胶、阿糖胞酐、甲氨蝶吟（氨甲蝶吟）、柔红霉素。白消安（马利兰）、羟基脲等。